Question

进行性肌营养不良症能不能治好？

Answer 1

进行性肌营养不良是遗传性肌肉病，可以分为假肥大型肌营养不良、面肩肱型肌营养不良和眼咽型肌营养不良等。目前进行性肌营养不良没有特别好的根治办法，虽然研发了新药，但价格昂贵且疗效有限。新药主要是针对外显子的跳跃性治疗，目前以采用一般的对症治疗为主，可以给予维生素E、三磷酸腺苷、艾地苯醌等药进行治疗，但疗效有限。另外也可以给予康复训练，包括活动关节、针灸、按摩等治疗。总之，目前针对进行性肌营养不良的治疗非常有限，也没有根治的办法，一般采用对症支持治疗

Answer 2

一、一般治疗
适当多活动、加强护理，如勤翻身、拍背，以助排痰等。
二、药物治疗
1、糖皮质激素：用于确诊Duchenne型肌营养不良的患儿，一般不用于Becker型肌营养不良等病情较轻的类型。建议在3岁之后、运动功能出现异常之前，开始规范口服治疗。另外，需注意激素的不良反应。
2、沙丁胺醇：可促进肌肉蛋白质的合成。
3、其他药物：腺嘌呤核苷三磷酸(ATP)、氯沙坦、肌苷、维生素E、蜂花粉、胞磷胆碱以及部分中药制剂等，可有改善肌肉血液微循环和营养肌肉的作用。此外，胰岛素样生长因子和蛋白酶抑制药等仍在研究阶段。
三、其他治疗
1、对症治疗：晚期病人出现呼吸系统并发症时应及早进行机械辅助呼吸，对心肺功能的维护意义重大，可延长生存时间，提高生存质量。
2、干细胞治疗：国内外学者使用骨髓干细胞和成肌细胞、脐带间充质干细胞、异基因造血干细胞、脐血干细胞等进行了动物和人的实验，证实血液生化、肌肉病理以及病人肌力等都有所改善，但距离大规模临床应用尚有相当长的时间。
3、康复治疗：在专业医生的指导下，通过站斜板、足部矫形支具等器械，长期坚持对症治疗。适当按摩防止关节和肌腱挛缩畸形。
4、物理治疗：超短波、红外线等。