进行性肌营养不良如何治疗?
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本病目前尚无特效的治疗方法。只能采取对症疗法及一般支持疗法,包括应用维生素E、肌苷、加兰他敏、三磷腺苷、苯丙酸诺龙以及中药等。适当的功能锻炼,进行各关节充分被动运动,针灸、推拿、按摩等均可延缓更严重的肌无力、肌萎缩和关节挛缩的发生。
积极预防和治疗呼吸道感染,对延长患者的存活时间是有价值的。国外报道采用皮质类固醇作为DMD的治疗,对改善患者的肌力和运动功能,延缓病程的进展有一定作用。但长期应用这类药物副作用较大,且其远期疗效如何。还需作进一步观察。
有关DMD的基因治疗,目前还限于动物试验阶段。由于Dys基因是迄今人类发现的最大基因之一,介导全长14kbcDNA进入肌肉细胞尚难以实施。以往采用的病毒或非病毒转基因系统,都存在着转移效率低以及其他问题。新近匹兹堡大学的研究人员构建出一种小于4.2kb微型Dys基因,可装载入腺病毒相关病毒载体,导入mdx鼠肌细胞,该转移系统可长期维持具有治疗意义的Dys蛋白表达,这是DMD基因治疗方面最为引人注目的进展。干细胞是一种能分化为多种组织细胞的始祖细胞,有报道静脉注射正常造血干细胞,可使mdx大鼠造血功能重建,并部分恢复受累肌细胞Dys的表达,因而干细胞移植在近年来也成为DMD治疗研究的又一热点。
积极预防和治疗呼吸道感染,对延长患者的存活时间是有价值的。国外报道采用皮质类固醇作为DMD的治疗,对改善患者的肌力和运动功能,延缓病程的进展有一定作用。但长期应用这类药物副作用较大,且其远期疗效如何。还需作进一步观察。
有关DMD的基因治疗,目前还限于动物试验阶段。由于Dys基因是迄今人类发现的最大基因之一,介导全长14kbcDNA进入肌肉细胞尚难以实施。以往采用的病毒或非病毒转基因系统,都存在着转移效率低以及其他问题。新近匹兹堡大学的研究人员构建出一种小于4.2kb微型Dys基因,可装载入腺病毒相关病毒载体,导入mdx鼠肌细胞,该转移系统可长期维持具有治疗意义的Dys蛋白表达,这是DMD基因治疗方面最为引人注目的进展。干细胞是一种能分化为多种组织细胞的始祖细胞,有报道静脉注射正常造血干细胞,可使mdx大鼠造血功能重建,并部分恢复受累肌细胞Dys的表达,因而干细胞移植在近年来也成为DMD治疗研究的又一热点。
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