腺相关病毒载体的特点
在辅助腺病毒存在下，AAV可以高效定点整合至人染色体中；而现在的AAV载体已经不需要腺病毒辅助，不插入宿主的基因组，而是游离于宿主细胞基因之外，呈卫星状稳定表达。
腺相关病毒载体（AAV）体内的感染效率极高。不同血清型可以相对特异性的感染心脏，肝脏，骨骼肌等。
腺相关病毒是RG1（最安全级别）的基因治疗载体，完全无具有潜在致病性。而腺病毒是RG2，慢病毒是RG2，逆转录病毒是RG3 。 AAV载体容量小，目前最多只能容纳4.7 kb外源DNA片段；
野生型的AAV在40%-80%的成人中存在过感染，在腺病毒存在的情况下可能会引起免疫排斥。
腺相关病毒载体（AAV）具有以下特点：
低免疫原性和安全性：AAV是一种非致病性病毒，不会引起明显的免疫反应，因此在安全性上有较好的表现。
长期基因表达：AAV载体可以将目标基因整合到宿主细胞中（主要是非整合方式存在），特别是在非分裂细胞中，如神经细胞、肝细胞等，能够实现长期的基因表达。
不整合入基因组：与某些病毒载体不同，AAV不会随机整合到宿主基因组中，从而降低了插入突变和致癌风险。AAV的基因组通常以外源DNA的形式存在于细胞核内。
载容量有限：AAV的包装能力较小，一次最多能携带约4.7kb的外源DNA，这限制了它在携带较大基因时的应用。
多种血清型：AAV有多种不同的血清型（如AAV1、AAV2、AAV8等），这些不同的血清型可以用于不同组织的靶向递送。例如，AAV8更擅长靶向肝脏，而AAV9在跨血脑屏障方面表现较好。
可感染多种细胞类型：AAV可以感染多种类型的细胞，包括分裂和非分裂细胞，这使得它在多种疾病（如神经系统、肌肉、肝脏等疾病）的基因治疗中具有广泛的应用。
较稳定的体内转导效率：AAV载体在体内的感染效率极高，不同血清型可以相对特异性的感染心脏、肝脏、骨骼肌等。
物理性质稳定：AAV比较稳定，易于保存和运输。
这些特点使得AAV成为基因治疗领域中一个非常重要的工具，尤其是在治疗遗传性疾病、神经系统疾病和眼科疾病方面。
