Question

基因突变引发的肌肉萎缩能治疗吗？

Answer 1

可以治好的。你不发担心。探讨干细胞移植治疗神经肌肉病的问题众所周知，神经肌肉病是以全身肌肉或肢体或身体其他某部位的肌肉无力、肌肉萎缩或假性肥大、肌肉疼痛或肌肉强直为主要表现的一大类疾病。发病率虽然不高，但致残率却很高，甚至危及病人的生命，常见疾病有：肌营养不良、肌病、肌炎、重症肌无力，脊肌萎缩症等，常见病因有：免疫因素、遗传因素、代谢因素、中毒及肿瘤的影响,多半是临床难治性疾病。“干细胞移植治疗***病”，已经变成非常流行的话题。那么，到底能否通过移植干细胞治疗神经肌肉病？这些“干细胞治疗”后的效果到底如何？这些治疗方法有没有可靠的理论依据？这些问题，是众多的医生和患者/患者家属所关心的话题。很多研究人员也好，医生也罢，都是喜欢一些比较“典型”的例子来说明自己“治疗方法”的有效性、可靠性、安全性。他/她们很少用失败的病例来检讨自己的“治疗方法”。因为，这些“治疗方法”的“成功”给他/们带来很多“荣耀和实惠”。相反，“失败”意味着“荣耀和实惠”的消失，也就是意味着“一无所有”。但是，千万不要忘记！！这些“荣耀和实惠”时时刻刻伴随着众多病人的“生命代价”和患者家属付出的巨大经济代价。因此，我想在这里建立一个平台，让那些曾经接受过“干细胞移植”的患者和想接受“干细胞移植”的患者进行相互交流，互相谈一谈“干细胞移植”的如下话题：（1）短期疗效；（2）长期疗效（3）不良反应（4）治疗费用等，其目的就是，让的人用“治疗效果”来说话。希望如实地反映实际疗效。如果“干细胞移植”的方法真有理想的效果，那么让渴望治疗的人，接受“干细胞移植”，让他/她们早日从病魔中解脱出来。如果该方法没有效果或伴随着严重不良反应，同样让渴望治疗的人不要充当人财两空的“牺牲品”。希望提供的内容：（1）年龄；（2）性别；（3）临床诊断；（4）“干细胞移植”的时间和治疗前后的比较；（5）同时并用的主要药物。渴望接受“干细胞移植”的患儿希望提供，到目前为止，您已经花费的诊疗费用。多谢大家的积极参与！参考内容：《自然》评论中国干细胞事件移植的神经干细胞形态上成活不是神经功能恢复的标志神经干细胞移植前景诱人但还有关键问题需解决神经干细胞移植治疗中存在的问题是什么？失神经骨骼肌萎缩电刺激治疗研究进展PTC124能治疗千病？骨骼肌卫星细胞及其在组织工程与创伤修复中的应用