Question

基因编辑和dna编辑的一样吗

Answer 1

不一样，基因编辑是直接在DNA水平进行操作，RNA编辑则是通过ADAR等脱氨酶在RNA尺度上进行单碱基的校正，使得DNA水平的突变可以通过中介调整而产生正确的蛋白，就可以在完全不改变DNA序列的情况下纠正蛋白质水平的错误。
与DNA编辑造成的永久变化不同，RNA编辑的作用是可逆的，因为细胞会不断生成新的RNA拷贝。其能够避免 DNA 靶向方法的不可逆脱靶效应的极大风险。如果出现基因编辑出错，RNA可以进行修正。同时ADAR酶是内源性酶，它不会引起DNA编辑产生的免疫反应。所以RNA编辑在安全性上也有着不言而喻的优势。
RNA编辑在修复缺陷基因上所具备的优势是之前传统的RNA疗法和基因疗法都无法做到的，例如能够尝试多碱基突变的癌症免疫治疗、基因编辑CAR-T疗法等等，为科学家提供了新的思路和可能。
不过RNA编辑并非没有缺点。其中以 ADAR酶作为基因编辑依旧存在着序列限制、编辑效率低下、多药物稳定性低、具有一定程度的脱靶性等问题。RNA编辑还是属于较为新兴的研究领域，所以还没有真正进入临床，所以在临床的成熟度以及适应性也远远不及DNA编辑。
但作为“后起之秀”的RNA编辑而言，其具备的优势是DNA编辑难以逾越的，在诸多遗传病治疗中已经显示出其强大的能力 。目前全球已有几十家公司展开对RNA编辑的研究，相信未来RNA领域将真正的造福人类。