Question

肌营养不良如何较好的进行治？

Answer 1

肌营养不良是一类遗传性的肌肉疾病，目前没有特异性的治疗方法，只能对症治疗和支持治疗，辅以康复治疗，治疗药物方面可以选择三磷酸腺苷、肌苷、维生素E及生脉注射液等。另外近些年来进行的干细胞治疗和基因治疗正在试验阶段，肝细胞具有自我更新、多潜能分化、免疫原性弱等特性，可以用于这种治疗的尝试。干细胞疗法也存在着明显的缺点，比如移植费用过高，易发生出血、感染等并发症，还非常容易出现免疫反应，因此目前没有广泛应用于临床。另外基因治疗近些年来取得了一定的进展，基因治疗包括基因替代技术、基因编辑技术，以及转录水平的调控等，这些基因治疗也在试验中，没有进入临床。