Question

生长激素水剂和粉剂的区别有哪些？

Answer 1

特发性矮身材（ISS）是一种排他性的疾病，发病病因尚不明确，可能的机制包括下面两个方面：一方面是 GH-IGF1 轴相关基因异常，包括GHR基因突变，GHBP水平低， SHOX 基因缺陷和其它 GH 信号途径遗传缺陷等；另一方面是GH-IGF1轴外异常，比如一个未表征的软骨发育障碍。
要做哪些检查来确诊呢？首先要进行骨龄的检测，来初步评估身高，接着要进行血、尿常规、肝、肾功能、甲状腺功能、血糖和微量元素（血钙、磷和碱性磷酸酶等）的检查，最后要进行生长激素激发试验、IGF-I、IGFBP-3、染色体检查和头颅 MRI 的检查。

Answer 2

人体自身分泌的生长激素为液态，人工合成的重组人生长激素的更新换代不断给使用人群带来更好的用药感受和临床疗效，总体可以归纳为水剂优于粉剂，长效优于短效。
粉剂因为技术手段的限制，冷冻干燥的制备过程会使生长激素分子天然的空间结构发生改变，注射过程利用注射用水再次复溶又极易带来污染风险，家长和孩子在家庭环境操作也较为不便。
水剂利用先进技术手段保持了生长激素分子的天然结构，国内外临床研究显示抗体检出率均为零，可以有效杜绝长期使用带来的安全性风险。另外，水剂可以搭配独创的隐针电子注射笔，隐针设计帮助孩子克服注射恐惧，既提高了用药的依从性，又避免了使用过程中细菌及玻璃碎屑带来的污染。
长效水剂不仅涵盖了液体制剂所有优点，还可显著降低给药频率，一周一次，从365针减少到52针，一年减少313针，孩子容易接受，依从性更佳。目前，全球生长激素研发已全面步入长效时代， 2014年，金赛药业率先上市了全球第一支PEG化长效重组人生长激素，走在世界前列，领先全球。