Question

可以治疗膀胱癌的是啥药物？

Answer 1

膀胱癌是美国第六大常见癌症，最常见的类型是移行细胞癌，也称为尿路上皮癌。膀胱癌与患者膀胱或整个尿路上皮（下尿路内衬）中存在的基因突变有关。大约五分之一的复发性和难治性膀胱癌患者存在成纤维细胞生长因子（FGFR）的改变。

药物批准

FDA（美国食品和药物管理总局）于2019年4月12日加速批准了Balversa （erdafitinib）用于治疗成年患者局部晚期和转移性膀胱癌。

FDA肿瘤中心主任Richard Pazdur博士称，Balversa是首个针对转移性膀胱癌患者FGFR基因改变的个性化治疗药物。FGFR可调节重要的生物过程，包括在发育和组织修复过程中的细胞生长和分裂。该药物可通过靶向FGFR的遗传改变发挥作用。

研究数据

一项临床试验研究了Balversa的疗效，该试验纳入87例局部晚期或转移性膀胱癌患者，这些患者的FGFR3或FGFR2基因发生了改变。研究显示患者对Balversa的总体应答率为32.2%，其中2.3%具有完全应答，近30%部分应答，应答平均持续时间约5个半月。

研究中约四分之一的患者曾接受过抗PD-L1/PD-1治疗，这是一种针对局部晚期或转移性膀胱癌的标准治疗方法。此前对抗PD-L1/PD-1治疗无反应的患者对Balversa产生了应答。

常见副作用

Balversa报告的常见副作用包括磷酸盐水平升高、口腔溃疡、疲倦、肾功能改变、腹泻、口干、指甲分离或指甲形成不良、肝功能改变、低盐（钠）水平、食欲下降、味觉改变、红细胞减少（贫血）、皮肤干燥，眼睛干涩和脱发。

Balversa可能引起严重的眼部问题，包括双眼发炎、角膜发炎（眼前部）和视网膜功能紊乱，故建议患者间歇性地进行眼科检查。如果出现视力模糊、视力丧失或其他视觉变化，应及时告知医护人员。

对生殖的影响

如果女性伴侣有生育能力，建议男性患者在Balversa治疗期和结束治疗后一月内使用有效的避孕措施。建议在开始使用Balversa治疗前，对具有生育能力的女性患者进行妊娠检测。孕妇或哺乳期妇女不应使用Balversa，因其可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。