Question

前沿生物学是什么

Answer 1

提到前沿生物学，很多人会觉得与我们的生活毫不相关。但实际上，前沿生物学就如同当今的“物联网”一样，不再是一个遥不可及的概念，而是能够真正改变人们生活的前沿技术。

随着国家对生物医药产业的重视和对基础研究的不断投入，中国与欧美发达国家在生物医学领域的差距正在逐渐缩小，尤其是在诸如小核酸制药、CAR-T疗法、CRISPR基因治疗等前沿生物学领域，中国更是已经走在世界前列，“核酸制药”、“生物医疗”等新兴概念也开始越来越多地出现在人们的视野中。尽管总体上中国的生物医学仍然落后于发达国家几年甚至十几年，但这股强劲的发展势头，已经开始为人们的生活带来意想不到的变革。

强势崛起的小核酸制药

小核酸药物是一种利用小核酸分子实现对受试者体内特定靶基因表达进行调控的基因治疗药物，其原理是利用特定的递送方式将一段十几到几十个碱基的单链或双链小核酸分子导入组织中的靶细胞内，沉默或修饰与小核酸分子具有同源序列的靶基因表达。小核酸药物能够从mRNA水平上调控蛋白的形成，因此理论上能够靶向任何感兴趣的靶点。

目前主要的小核酸药物开发平台有反义核酸平台、siRNA平台和miRNA平台等。

反义核酸平台

反义核酸平台是发展历史最久，也是成果最多的平台。目前全球已上市和临床在研反义核酸药物已达38种，包括去年9月上市的杜氏肌营养不良（DMD）治疗药物Eteplirsen和12月上市的脊髓性肌萎缩（SMA）治疗药物Spinraza。Spinraza被认为是第一个重磅小核酸药物，有望挽救数以万计的SMA儿童患者的生命，同时为开发公司带来数十亿美元的回报。

siRNA平台

siRNA平台是目前发展最快的小核酸制药平台，虽然暂时还没有相关药物上市，但临床上已有30多种siRNA药物处于在研状态，其中4种已进入临床Ⅲ期，分别是Alnylam的Patisiran、Quark的QPI-1007和QPI-1002、以及Sylentis的SYL1001。其中，QPI-1007在国内市场由Quark与瑞博生物合作开发，这是国内第一个获得临床批件的小核酸药物，而世界上第一个siRNA药物则有望在2018年上市。

miRNA平台

miRNA平台的开发进程相对较缓，目前有7种miRNA药物处于临床研究阶段，其中开发进展较快的是Regulus的RG-012和Roche的Miravirsen