Question

结节性硬化会发生在多大年龄？

Answer 1

采用的药物有两个，一个就是雷帕霉素，第二个就是依维莫司。这两个药是一大类的药，依维莫司就是雷帕霉素的衍生物，新一代的衍生物可能更安全一点。

两个药物的效果差不太多，有一些适应证是可以用的。现在经过国内外的一些观察和研究，现在已经证明了比方说这一类的药物，它们的适应证，包括肾脏的AML（血管平滑肌脂肪瘤）会引起终末性的肾损害，要去做肾透析，或者肾移植的这么一个病变，我们简称叫AML。

像肺里边的LAM（淋巴管平滑肌瘤病），这是会引起终末性肺移植的一个病变，这一些致命性的TSC（结节性硬化症）的病变，用完这些药物，用完mTOR通路抑制剂以后就可以停止它的进展。

长期用药以后还会能够逆转，能够减轻，就说是能够改善他的肾功能，改善他的肺功能。所以这个是应该早期去进行争取的，如果说发现了以后，就应该去分析，这个病人有没有这些重要脏器的损害。