Question

生长激素水剂和粉剂的药效有什么区别？

病情描述（主要症状、发病时间）：我的女儿，今年8周岁半了，现在是117.5厘米。曾经治疗情况和效果：已经注射赛增7个月了，长了6厘米想得到怎样的帮助：我就是想知道如果一直用下去，我的女儿最多能长多高，估计一下吧？我用的是赛增粉剂，听说以后的效果会越来越差，是吗？我该怎么办？化验、检查结果：生长激素完全缺乏，GH峰值4.437，其他都正常最后一次就诊的医院：南京儿童医院

Answer 1

目前，已上市生长激素产品剂型主要分为短效和长效两种，短效又可分为粉针剂、水针剂。粉剂由于传统技术手段的限制，冷冻干燥的处理过程破坏了生长激素分子空间结构，产品活性降低还会诱导机体产生抗体，抗体容易在体内形成免疫复合物从而降低药效。同时，免疫复合物也可能会沉积在血流缓慢的脏器，如肾脏、关节等处，带来长期的安全性风险。而且家庭注射环境较为复杂，粉剂操作的不便利还容易带来不必要的污染。水剂通过先进技术保留了生长激素的天然结构，空间结构一致，所以活性更高，临床应用更安全。国内外相关研究均显示水剂抗体是零检出，不会带来长期安全性风险。另外，现在市面上也有专门配合水剂的注射装置——隐针电子注射笔，它可以灵活地根据孩子的需求个性化的调节剂量，同时注射全程不暴露针头，消除了孩子的注射恐惧，提高用药依从性的同时，有效避免使用过程中细菌及玻璃碎屑带来的污染。全球第一支长效重组人生长激素注射液于 2014 年由金赛药业研发上市。长效水剂与短效产品相比，不仅涵盖液体制剂所有优点，更大的区别在于注射的便利，一周只需注射一次，告别每天注射痛苦。使用者从每年365 次注射减少到52 次，结束了生长激素问世以来需要每天注射一次的治疗历史，提高了用药的依从性。目前，全球生长激素研发已全面步入长效时代，中国原创已走在世界前列，领先全球。

Answer 2

人体自身分泌的生长激素为液态，人工合成的重组人生长激素的更新换代不断给使用人群带来更好的用药感受和临床疗效，总体可以归纳为水剂优于粉剂，长效优于短效。
粉剂因为技术手段的限制，冷冻干燥的制备过程会使生长激素分子天然的空间结构发生改变，注射过程利用注射用水再次复溶又极易带来污染风险，家长和孩子在家庭环境操作也较为不便。
水剂利用先进技术手段保持了生长激素分子的天然结构，国内外临床研究显示抗体检出率均为零，可以有效杜绝长期使用带来的安全性风险。另外，水剂可以搭配独创的隐针电子注射笔，隐针设计帮助孩子克服注射恐惧，既提高了用药的依从性，又避免了使用过程中细菌及玻璃碎屑带来的污染。
长效水剂不仅涵盖了液体制剂所有优点，还可显著降低给药频率，一周一次，从365针减少到52针，一年减少313针，孩子容易接受，依从性更佳。目前，全球生长激素研发已全面步入长效时代， 2014年，金赛药业率先上市了全球第一支PEG化长效重组人生长激素，走在世界前列，领先全球。

Answer 3

目前，已上市生长激素产品剂型主要分为短效和长效两种，短效又可分为粉针剂、水针剂。
粉剂由于传统技术手段的限制，冷冻干燥的处理过程破坏了生长激素分子空间结构，产品活性降低还会诱导机体产生抗体，抗体容易在体内形成免疫复合物从而降低药效。同时，免疫复合物也可能会沉积在血流缓慢的脏器，如肾脏、关节等处，带来长期的安全性风险。而且家庭注射环境较为复杂，粉剂操作的不便利还容易带来不必要的污染。
水剂通过先进技术保留了生长激素的天然结构，空间结构一致，所以活性更高，临床应用更安全。国内外相关研究均显示水剂抗体是零检出，不会带来长期安全性风险。另外，现在市面上也有专门配合水剂的注射装置——隐针电子注射笔，它可以灵活地根据孩子的需求个性化的调节剂量，同时注射全程不暴露针头，消除了孩子的注射恐惧，提高用药依从性的同时，有效避免使用过程中细菌及玻璃碎屑带来的污染。
全球第一支长效重组人生长激素注射液于 2014 年由金赛药业研发上市。长效水剂与短效产品相比，不仅涵盖液体制剂所有优点，更大的区别在于注射的便利，一周只需注射一次，告别每天注射痛苦。使用者从每年365 次注射减少到52 次，结束了生长激素问世以来需要每天注射一次的治疗历史，提高了用药的依从性。目前，全球生长激素研发已全面步入长效时代，中国原创已走在世界前列，领先全球

Answer 4

生长激素是由人脑垂体分泌的一种肽类蛋白，它主要通过刺激肝脏产生胰岛素样生长因子，从而促进骨骼生长。近年来儿童身材矮小已成为不少家庭及社会关注的重要问题。儿童身材矮小的发生率大约占人群的3%，治疗身材矮小曾是世界级的难题，随着现代医疗科技的不断进步，儿童矮身材的治疗有了很大的突破，矮小孩子完全可以通过药物治疗健康长高。目前我国生长激素的制备技术是走在全世界前列的，不单有短效生长激素，还有世界上唯一投入临床使用的长效生长激素。长效重组人生长激素，它只需要一周注射一次，便可以提供孩子一周所需要的“长高能量”，打破每日注射的不便和束缚。有研究表明，长效重组人生长激素在使用3年后，依然能让小朋友们保持较高的生长速率，更好地助力长高。生长激素用于治疗身材矮小的临床效果，取决于开始治疗的年龄、骨龄以及营养供给等因素。一般开始治疗年龄愈小，效果愈好。生长激素缺乏症引起的矮小，一般用药后第一年可以增长10～12cm。如曾滥用其他药物而使患儿骨龄增加，则明显影响治疗效果。生长激素的疗程一般可持续至骨骺闭合为止，其间应每3个月检查一次，以监测疗效、保证药物效果。治疗期间还应注意甲状腺功能，必要时应补给左旋甲状腺素等。

Answer 5

生长素的技术在不断进展，过去由于技术条件有限，更容易产生抗体。现在国产生长素都是第五代了，长期应用生长速度下降不明显。不过，应用7个月，需要复查了。您的病情已经了解，建议：点击此处参考我的文章《矮小症、性早熟患者治疗后复查及注意事项》其他请详细参阅我网站中相关经典咨询和相关文章。由于这方面治疗都是一个长期过程，需要家长的密切配合，家长能了解相关知识很有必要。
芜湖市第一人民医院-儿科-潘嘉严副主任医师