Question

基因编辑治疗艾滋病的根本原理是什么？

Answer 1

CRISPR/Cas9系统作为编辑HIV-1病毒基因组获取了一种全新的有潜力的工具。近日源自日本神户大学医学院传染疾病中心以及保健科学研究生院国际卫生系的研究人员设计师了一种RNA引领的CRISPR/Cas9以此靶向HIV-1调节基因tat与rev，其中的引导RNAs（gRNA）均根据CRISPR的特异性设计，其靶向的序列于6种主要的HIV-1亚型之中均激进存在。

于共计转染后每个gRNA均遭复制人进CRISPRv2快病毒之中，进而开创了快病毒载体并且把之介导转入细胞。与没转染及转染空载体的细胞相对，CRISPR/Cas9转染平稳表达Tat与Rev的293T与HeLa细胞之后，细胞之中的这两个基因表达均遭顺利的抑制。

功能试验表明转染tat-CRISPR明显刺激了HIV-1启动子液压的荧光素酶的表达，因而Dr功能试验亦表明转染rev-CRISPR之后gp120的表达遭全然刺激。Cas9剪切位点的靶基因发生高频的各种程度的突变。值得注意的是，研究人员没侦测到任何非靶标靶位点发生突变，除此之外Cas9的表达对于细胞的活性没影响。

研究人员更进一步于HIV-1传染的T细胞系之中试验了他们的CRISPR/Cas9系统，结论找到即使展开细胞因子再次抑制，p24的表达亦遭明显刺激，因而除此之外采用6种gRNAs可更进一步减弱编辑效率。所以透过CRISPR/Cas9系统靶往HIV-1调节基因或许是一种构建功能性医治的精确方法。

Answer 2

基因编辑治疗艾滋病的根本原理是把基因重新排序，自身产生抗体。

Answer 3

简而言之：就是对基因进行重新编辑、组合。

Answer 4

当然是通过对基因的重新编辑达到治疗艾滋病的目的。

Answer 5

科学家对人体造血干细胞进行基因编辑，编辑后可长期稳定重建造血系统。