Question

靶向药物是什么？

靶向药物是什么？

Answer 1

说到靶向治疗，相对于传统的治疗都属于药物治疗。传统药物治疗，这些药物都叫细胞毒药物，细胞毒药物用俗话讲对所有的细胞通吃，不管好细胞、坏细胞都吃。

一个病人有急性白血病，当发病的时候，体内以坏的细胞为主，所以细胞毒的药物下去，打下去都是坏细胞。白血病的细胞和正常的细胞还是不同的，这个时候叫增殖动力学不同，细胞毒药物虽然是不分敌我都去杀的，但实际上往往对白血病细胞的杀伤更强一些。

靶向治疗和传统治疗不同在于它是针对不同的点。现在做研究，比如慢性髓性白血病，现在对它了解很多了，这个病与染色体的易位融合有关。是因为9号染色体和22号染色体断了，9号断的一部分接在了22号染色体上，22号那部分接到9号上面了，这样产生费城染色体，两个染色体片断结合以后，形成一个融合的基因，这两个基因本来都存在，一个在9号上，一个在22号上，各吃各的，现在9号和22号片断结合起来以后，这两个基因结合在一块，这个叫融合基因。有了融合基因，所有的基因都可以编码一些蛋白，而所有的蛋白都有功能，这个融合基因编码了融合蛋白，这个蛋白在体内存在，发出很多指令，有一个指令是让细胞增殖。融合蛋白使酪氨酸激酶增高了，不断发出指令，细胞不断地增殖，慢性髓性白血病中白细胞计数比例高的，至少比正常值高一两万，还有些病人高出十万、二十万，甚至更高，就因为BCR-ABL蛋白（断裂点簇集区BCR－癌基因ABL酪氨酸激酶蛋白）有这样的功能，让细胞增殖，而细胞增殖以后又不凋亡，又增殖很多，不凋亡的细胞和新增殖的细胞越来越多。一做血象的时候细胞很多，都是白细胞。第二脾脏很大，因为细胞在脾脏驻留，脾脏越来越大。

现在搞清楚整个发病机制的关键点在融合基因，融合基因编码在蛋白上。现在根据这些特点在计算机上设计药物，这个药物叫格列卫，格列卫作用融合基因，使BCR-ABL蛋白得不到磷酸，不能活化，就发不出指令，细胞的增殖态势得到抑制。这就是针对关键点的靶向治疗，用军事上的术语来讲就是精确制导，这是全世界肿瘤治疗的热点和亮点。

相关链接：多靶点治疗、单靶点治疗在白血病中的应用

Answer 2

现在引进的靶向生物制剂，叫做Dupixent。Dupixent是一个抗白介素-4和白介素-13的人源化的抗体，可以用来治疗严重的特应性皮炎。

Answer 3

Answer 4

靶向制剂系指一类能使药物浓集于靶器官、靶组织、靶细胞且疗效高、毒副作用小的靶向给药系统

Answer 5

针对肿瘤 ，特异性靶点进行攻击，只针对肿瘤组织，而不伤害正常组织的药物。这类药物的代表是人源化单抗泰欣生。
泰欣生上市之前，国内该类药物市场主要被外国进口单抗药物所垄断，泰欣生是目前我国唯一获准上市的治疗恶性肿瘤的功能性单抗药物，首次打破了国外垄断。