Question

说明临床试验目的设计方法学

Answer 1

试验方案是说明临床试验目的、设计、方法学、统计学考虑和组织实施的文件。

试验方案叙述试验的背景、理论基础和目的，试验设计、方法和组织，包括统计学考虑、试验执行和完成的条件。方案必须由参加试验的主要研究者、研究机构和申办者签章并注明日期。是进行科学试验的准备工作，详细的试验方案是试验研究成果的保证，作为一个合格的研究人员，制定符合要求的试验方案是基本的素质。

临床试验方案设计

临床试验的成功需要严谨的试验设计，随机对照临床试验是临床研究的“金标准”。医疗器械的临床研究，尤其是提供关键证据的确证性临床试验，一般采用随机对照设计。对于创新度非常高的产品，难以合理预测产品真实的有效性，或者可能存在难以提前预知的风险，在进行确证性试验之前先开展小样本可行性试验，不失为一种稳妥策略。

对于创新医疗器械而言，良好设计的随机对照试验依然是首选。在随机对照不可行的情况下，单组目标值临床试验不失为一种替代策略，同样可以为产品注册提供关键证据。在进行单组目标值试验时，目标值确定需要基于确凿的科学依据，同时考虑单组设计的固有局限性，保守估计目标值。