药对罕见病人来说是一种奢侈，罕见病患者用药有多难？
我国保障罕见病患者用药的主要途径有基本医疗保险、重疾医疗保险、慈善救助等。由于种种原因，罕见病患者的用药保障并不完善。有的患者因病致贫，因病返贫，有的患者因药费负担过重，长期得不到有效治疗。
近几年，国家有关部门出台了一系列政策，为罕见病的诊断治疗创造了良好的条件：中共中央、国务院自2016年以来，发布了《健康中国2030规划纲要》，明确提出要“完善罕见病用药保障政策”；同年，北京协和医院又牵头启动了“国家重点研发计划”“罕见病临床队列研究”。
根据对中国罕见病人群生存状况的调查报告，中国罕见病患者在治疗方面面临的最大困难主要包括：治疗费用过高，缺乏医疗技术，以及买不到合适的药物或药物价格过高。罕见病有药不到1%，药在国外，药到国内就又太贵了。这是目前国内罕见病患者常说的一句话。世界上七千多种罕见疾病中，仅有大约1%的药物可以治疗，而新研发的特效药大多十分昂贵，每年花费几十万到几百万元。可见，对罕见病患者群体用药保障的关键在于从患者支付层面加强多方面的保障。
现在全世界只有5%的罕见疾病有可有效治疗的手段或药物，但这5%也包括了许多超常适应症(超常适应症是指药物说明书中所称的药物不能与某些罕见疾病相对应)的情况，导致许多医保目录中的药品没有说明可与某种罕见疾病相对应，导致医保无法报销，罕见病患者无法用药。稀有性疾病大多属于慢性疾病，一般都可以选择门诊治疗，但是由于医保目录与当地门诊特殊用药目录不匹配也会遇到报销受阻的情况。
因为罕见病种类多，治疗方案少，特效药较多，导致许多特效药治疗费用较高，单靠医保不能解决罕见病患者用药难的问题，需要多层次、多方共付来解决。在国外，罕见病药品费用在药品总费用中所占比例非常低。就统计学而言，通常被称为“天价药”的高价值药物罕见病病种很少，病人数量也很少。就国内而言，浙江、青岛、上海等地多年来的实践证明，保障政策是可行的，对保障人民生活，促进脱贫攻坚，促进医药创新都具有重要意义。
稀有病是我们共同面临的挑战，它涉及到的各个方面都非常复杂，任何一个方面都不能单独解决。疾病挑战基金会秘书长王奕鸥在会议上指出，罕见疾病的研究、诊断、治疗，罕见疾病治疗费的支付与保障，相关药物的研发、临床、使用，罕见疾病的遗传、生育，患者群体的心理、教育、就业等社会支持系统，以及全社会对罕见疾病的认识，都是罕见人群面临的共同问题。
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