如何从根源上破除罕见病用药困局？
我觉得需要从保障体系上来破除罕见病的用药困局。
之所以会这样说，主要是因为罕见病的药品一般非常贵，有些药品甚至已经达到了天价的程度。对于多数患者来说，很多人并没有足够强的经济实力来使用这些药品，这也直接导致罕见药没有办法正常普及。
一、我们不能盲目指责药品太贵。
我认为大家不能盲目怪罪所谓的药品的价格太贵了，毕竟这些罕见病的药品的研发费用本身就非常贵，同时也是以亿为单位。医药公司不是慈善机构，药品的专利也只有20年，如果医药公司连自己的成本都收不回来的话，这只会导致医药公司没有动力主动研发罕见病的药品。关于你问的这个问题，我会从以下几点做具体解释。
二、保障体系可以破除罕见病的用药困局。
在保障体系建设出来之前，罕见病的用药费用本身就非常昂贵，有些药品的价格甚至已经达到了每年500万元以上。试想一下，如果一名患者只是普通的工薪阶层，这名患者无论如何也拿不出这样的天价费用。有的人可能会觉得只需要让这些罕见药的用药成本降低就可以了，毕竟这些药品的生产成本非常低，500万元的药品的生产成本可能只有1万元。事实上，医药公司如果没有足够的利润空间的话，因为罕见病本身就没有多少患者使用，医药公司可能连自己的成本都收不回来。综合以上原因，我们需要用保障体系来解决罕见病的用药困局。
三、把罕见病的用药纳入到医保清单是一种解决方案。
试想一下，如果一种罕见药的治疗费用是500万元，每年全球会有10个人使用，医药公司每年只能赚5,000万元。与此同时，医药公司研发这种药品的成本是10亿元，医药公司可以通过20年的方式来收回成本。如果我们换个逻辑的话：把这种药品纳入到医保清单，治疗费用直接从500万元降到5万元。因为医保的使用人群特别广，如果医药公司想要收回成本的话，每年只需要有1000个人使用就可以了。
综上所述，解决罕见病的用药困局绝对不能盲目指责医药公司的定价问题，我们需要想办法增加使用这些药品的患者的数量，降低患者的单次使用费用。
